La découverte de médicaments par l’IA consiste à utiliser l’intelligence artificielle pour déterminer ce qu’un nouveau médicament doit cibler dans l’organisme et pour concevoir la molécule qui agira sur cette cible. C’est traditionnellement la partie la plus lente et la plus coûteuse de la mise au point d’un médicament : on estime qu’amener un seul médicament sur le marché prend une dizaine d’années et coûte bien plus d’un milliard de dollars, la plupart des candidats échouant en cours de route. La promesse de l’IA est de comprimer les toutes premières étapes — trouver une cible et concevoir une molécule — de plusieurs années à quelques mois.
L’approche s’appuie directement sur le type de capacité qu’AlphaFold a démontré. Dès lors qu’un système peut modéliser la forme des protéines et la manière dont des molécules pourraient s’y lier, il peut proposer des candidats médicaments bien plus vite que la chimie par essais et erreurs en laboratoire. En 2025, le premier médicament à la fois découvert et conçu grâce à l’IA générative — le rentosertib, contre une maladie pulmonaire grave appelée fibrose pulmonaire idiopathique — a obtenu des résultats positifs lors d’un essai clinique de phase intermédiaire chez l’humain, publiés dans une revue médicale à comité de lecture.
Ce jalon mérite ses mises en garde, et elles comptent. Il s’agissait d’un seul médicament, d’un essai à un stade précoce, d’une petite étude dont les auteurs eux-mêmes appelaient à la prudence. Trouver un candidat plus vite ne revient pas à prouver qu’il est sûr et efficace : cela exige toujours des années d’essais cliniques, dont la plupart échouent, quelle que soit la façon dont la molécule a été trouvée. L’IA a comprimé l’amont de la chaîne, pas les essais réglementés sur l’humain qui suivent.
Si le domaine attire autant l’attention, c’est en raison de la nature de ce qui change. L’étape lente, humaine, longue de plusieurs décennies, qui consiste à décider quoi fabriquer, est celle que l’on confie désormais à quelque chose qui ne travaille pas à vitesse humaine. Que cela se traduise par une vague de nouveaux traitements dépend de la solidité de tout ce qui vient en aval — mais le goulet d’étranglement s’est manifestement déplacé, et c’est ce qui fait de tout cela davantage qu’un effet de mode.
